A cura di @Cravino.

Il 28 febbraio scorso si è celebrato il decennale dall’istituzione del Rare Disease Day. Garantire che la ricerca si occupi di trovare la cura per il maggior numero di malattie possibile, indipendentemente dalla prevalenza della malattia, contrasta però con la sostenibilità economica sia della ricerca che dell’eventuale farmaco che se ne ottiene.
In questo articolo viene presentato il punto di vista della madre di un bambino affetto da una malattia ultra-rara, la leucodistrofia metacromatica, di fronte alla decisione di GlaxoSmithKline di fermare lo sviluppo di un farmaco molto promettente contro quella malattia.

Immagine da Flickr.