Science riporta e commenta l’approvazione del farmaco acoziborole da parte della European Medicines Agency (EMA).

In the early 2000s, already overstretched hospitals in war-torn Sudan frequently faced particularly difficult patients: soldiers with sleeping sickness, who would rage against nurses or simply wander off in the middle of treatment. The brain parasites that cause the disease can trigger dramatic behavior changes, including aggression and psychosis, and these patients had often been in military prison before they were diagnosed.

Il farmaco è stato sviluppato dalla non-profit Drugs for Neglected Diseases Initiative (DNDi) insieme all’azienda Sanofi a partire da una molecola contenuta in una “libreria” di sostanze promettenti e si è dimostrato attivo in oltre il 95% dei casi trattati in un trial sul campo.

Sleeping sickness is caused by two parasite subspecies spread through the bites of tsetse flies: Trypanosoma brucei gambiense, which causes most cases and is prevalent in West and Central Africa, and T. brucei rhodesiense, which occurs mostly in East Africa.

Per circa 60 anni, prima dell’utilizzo dell’acoziborole, il trattamento veniva fatto con il melarsoprol, una molecola derivata dall’arsenico talmente tossica che uccideva un paziente si 20. Successivamente la patologia veniva trattata con un insieme di principi attivi chiamato NECT; nel 2019 anche questo trattaemnto veniva sostituito da una nuova molecola, il fexinidazole efficace però solo in caso di patologia da lieve a media. Per riconoscere questi casi da quelli severi, dove il parassita ha già infettato il sistema nervoso, era necessaria una puntura lombare, procedura complessa che serve a prelevare il liquido cerebrospinale dalla spina dorsale. Con l’acoziborole queste procedure non sono più necessarie.

Il vantaggio fondamentale, oltre alla ridotta tossicità e all’efficacia rispetto alle terapie precedenti, è la possibilità di somministrazione orale in dose unica. Le implicazioni di questo insieme di caratteristiche sono che il farmaco può essere trasportato senza bisogno di catena del freddo, può essere somministrato senza ripetere le dosi per più giorni e così aumentare la compliance, e può essere dato anche a qualche paziente con diagnosi dubbia senza rischi di grave tossicità.