Il National Institute of Health informa con un comunicato stampa che un gruppo di ricercatori che collaborano con l’istituto ha trattato per la prima volta al mondo un neonato che aveva un deficit enzimatico che provoca una grave malattia.

I ricercatori hanno usato la tecnica CRISPR per modificare il gene responsabile, e poi lo hanno iniettato nel fegato del bambino (dove si svolge la maggior parte l’attività enzimatica compromessa).

La terapia è stata praticata due volte, e può essere ripetuta se necessario. Il bambino sta meglio e le conseguenze biochimiche del deficit enzimatico appaiono corrette a sufficienza per permettergli una vita normale.