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Prima terapia genica in Italia: due bambini ipovedenti recuperano la vista

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La Repubblica da’ notizia che nel “Centro malattie oculari rare” dell’Università di Napoli è stata usata per la prima volta in Italia la terapia genica col prodotto Luxturna della Novartis.

“Questi sono i primi due bambini affetti da distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche in un gene denominato RPE65 che vengono trattati in Italia con la nuova terapia Luxturna (Voretigene neparvovec) che fornisce una copia funzionante di questo gene ed è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti”

La terapia è molto costosa, ma è stata approvata dall’EMA in quanto la malattia porta ad una cecità più o meno completa, ed il trattamento potrebbe evitare le spese per assistere le persone che la malattia rende invalide.

 


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