di Perodatrent • 30 Lug 2025 • 0 commenti • 1
La fondazione Telethon comunica i risultati a medio termine di una terapia genica su un gruppo di nove pazienti con una malattia rara che causa gravi disturbi sensoriali.
di Massimo011 • 3 Nov 2022 • 0 commenti • 11
Anna Meldolesi su Le Scienze parla di un paradosso nella ricerca medica: un trattamento dalla grande efficacia ma abbandonato dal settore farmaceutico.
di zoomx • 21 Feb 2020 • 0 commenti • 6
A cura di @zoomx
Un articolo nella rubrica News Feature di Nature parla di una tecnica genetica che potrebbe avere applicazioni terapeutiche anche nell’uomo, alternativa alla CRISPR-Cas9.
di Perodatrent • 6 Feb 2020 • 0 commenti • 11
La Repubblica da’ notizia che nel “Centro malattie oculari rare” dell’Università di Napoli è stata usata per la prima volta in Italia la terapia genica col prodotto Luxturna della Novartis.
di Ste • 2 Nov 2017 • 0 commenti • 20
A cura di @ste.
La terapia genica non è un approccio nuovo per la cura di patologie (soprattutto patologie rare) con base genetica.
di Vega • 1 Set 2017 • 0 commenti • 7
A cura di @Vega.
Un mese fa ha suscitato enorme interesse, in ambito medico e scientifico, il lavoro di gene-editing pubblicato sulla rivista Nature da un gruppo di ricercatori americani che aveva con successo riparato alcuni difetti genetici embrionali mediante l’impiego della strategia Crispr.
di Cravino • 8 Mag 2017 • 0 commenti • 17
A cura di @Cravino.
La terapia genica consiste nell’introdurre nelle cellule del paziente del materiale genetico (DNA) che permetta di curarlo.
di Ander Elessedil • 20 Nov 2014 • 24 commenti • 3
Su suggerimento di @Ander Elessedil.
Arriva in Italia il primo farmaco frutto della ricerca sulla terapia genica. Serve per curare la rarissima LPLD (deficit di lipoproteina lipasi) che colpisce meno di un centinaio di persone in tutto il territorio nazionale.